2023年10月15日，廣州喜鵲醫(yī)藥有限公司 (簡稱喜鵲醫(yī)藥) 在加拿大蒙特利爾舉行的The World Federation of Neurology's XXVI World Congress of Neurology會(huì)議上首次全球發(fā)布自主研發(fā)的創(chuàng)新1類化學(xué)藥物硝酮嗪 (TBN) 治療肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS) 的中國Ⅱ期臨床試驗(yàn)研究成果。

喜鵲醫(yī)藥硝酮嗪治療ALS II期臨床試驗(yàn)于2020年底啟動(dòng)，由北京大學(xué)附屬第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任、北京大學(xué)醫(yī)學(xué)部神經(jīng)病學(xué)系主任樊東升教授擔(dān)任牽頭研究者(PI)。試驗(yàn)采用隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照平行設(shè)計(jì)，總計(jì)入組患者155例，治療180天。

臨床II期試驗(yàn)結(jié)果顯示，雖然硝酮嗪未達(dá)到治療第180天時(shí)ALSFRS-R評(píng)分相對(duì)基線差值組間差異的主要終點(diǎn)指標(biāo)，但次要終點(diǎn)指標(biāo)中，與安慰劑組比較，硝酮嗪治療顯著延緩ALS患者握力下降幅度，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義 (P=0.037)?；颊呶樟Φ脑黾訉?duì)改善患者手部功能和生活質(zhì)量具有重要意義。

亞組數(shù)據(jù)分析顯示，在年齡小于65歲、進(jìn)展較慢的患者(篩選期3個(gè)月內(nèi)ALSFRS-R評(píng)分下降1-2分)中，硝酮嗪療效更佳，呈劑量依賴性地改善包括ALSFRS-R評(píng)分、延髓功能和呼吸功能及握力等多項(xiàng)核心指標(biāo)。硝酮嗪1200 mg治療大幅改善握力、延髓功能和呼吸功能評(píng)分，比安慰劑對(duì)照組改善分別達(dá)到50.14% (P=0.011)、64.71% (P=0.040)和85.92% (P=0.021)，均達(dá)到顯著統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。延髓和呼吸功能評(píng)分 (ALSFRS-R亞項(xiàng)) 與ALS患者的生存密切相關(guān)。

臨床II期試驗(yàn)結(jié)果顯示，在ALS患者中，硝酮嗪具有良好的安全性和耐受性。

樊東升  教授

北京大學(xué)附屬第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任、北京大學(xué)醫(yī)學(xué)部神經(jīng)病學(xué)系主任樊東升教授表示：“喜鵲醫(yī)藥創(chuàng)新藥硝酮嗪治療肌萎縮性側(cè)索硬化癥(ALS)臨床II期研究歷時(shí)約兩年半，盡管疫情蔓延給臨床研究的開展帶來很大挑戰(zhàn)，但在項(xiàng)目團(tuán)隊(duì)和醫(yī)院專家們的共同努力下，最終如期高質(zhì)量地完成了臨床研究。近年來，ALS疾病在診斷方面取得了一定的進(jìn)展，但ALS病人從現(xiàn)有療法的獲益依舊有限。喜鵲醫(yī)藥硝酮嗪作用機(jī)理新穎，療效趨勢明顯，安全性好，期望能夠早日上市惠及患者”。

 王玉強(qiáng) 教授

喜鵲醫(yī)藥創(chuàng)始人、總經(jīng)理王玉強(qiáng)教授表示：“非常感謝樊東升教授以及國內(nèi)11家醫(yī)院高水平的專家與臨床研究團(tuán)隊(duì)共同為硝酮嗪治療ALS 臨床 II期試驗(yàn)付出的努力。硝酮嗪治療ALS 臨床II期試驗(yàn)結(jié)果療效趨勢明確，安全性和耐受性良好，具有成為ALS新一代治療藥物的潛力。喜鵲醫(yī)藥將加快研究開發(fā)，爭取早日為患者帶來福音”。