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廣州喜鵲醫(yī)藥有限公司

  
Guangzhou Magpie Pharmaceuticals Co., LTD.
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TBN治療肌萎縮側(cè)索硬化
    發(fā)布時(shí)間: 2024-04-09 14:21    
TBN治療肌萎縮側(cè)索硬化



肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS),俗稱“漸凍人癥”,是一種以腦和脊髓運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的進(jìn)行性退化為特征的致死性神經(jīng)退行性疾病。ALS是一種罕見病,該病進(jìn)展迅速,患者的平均生存期僅約為3-5年,90%的患者在發(fā)病5年內(nèi)死亡。ALS被世界衛(wèi)生組織列為五大絕癥之一,給家庭和社會(huì)帶來極大的經(jīng)濟(jì)和心理負(fù)擔(dān)。目前美國FDA僅批準(zhǔn)4種ALS治療藥物,為依達(dá)拉奉、利魯唑、AMX0035、Tofersen,其中僅有前兩種藥物在中國獲批使用。這些藥物臨床療效有限,遠(yuǎn)不能滿足臨床需求。因此,迫切需要開發(fā)安全有效的ALS治療新藥。


TBN能夠高效清除自由基、抑制炎癥、抑制鈣離子超載,通過激活A(yù)MPK/PGC-1/Nrf2/HO-1信號(hào)通路增強(qiáng)線粒體功能從而增加ATP的產(chǎn)生,通過抑制mTOR信號(hào)通路激活自噬清除毒性蛋白。TBN可通過多重機(jī)制保護(hù)及修復(fù)神經(jīng)細(xì)胞,延緩肌萎縮側(cè)索硬化患者疾病進(jìn)展。硝酮嗪治療ALS已完成中國臨床II期研究,累計(jì)入組155例患者,顯示出了良好的安全性及耐受性,且可顯著延緩ALS患者握力下降,并延緩呼吸及延髓功能惡化,延緩終點(diǎn)事件發(fā)生。TBN即將在中國開展治療ALS的臨床III期研究。


相關(guān)論文:

TBN improves motor function and prolongs survival in a TDP-43M337V mouse model of ALS

Tetramethylpyrazine nitrone improves motor dysfunction and pathological manifestations by activating the PGC-1α/Nrf2/HO-1 pathway in ALS mice


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