Alport綜合征,即遺傳性進行性腎炎,是遺傳性腎臟疾病中比較常見的一種,在美國占成人終末期腎臟病的0.2%,在兒童終末期腎臟病中達2.2%。患病后患者腎功能呈進行性衰退,病情越來越重,最終腎臟衰竭。Alport綜合征最早于兒童期發(fā)病,常常有家族史。流行病學資料報道,在美國和歐洲,Alport綜合征發(fā)病率為1/50000。美國現有患者人數為3-6萬,中國患者人數大約為10-21萬。目前該病尚無有效治療藥物,臨床需求巨大。
TBN可高效清除自由基,通過激活PGC-1/Nrf2保護線粒體功能、增加ATP產生,同時促進細胞自噬、恢復細胞活力,具有顯著的細胞保護作用。TBN已完成296例DKD患者臨床試驗,顯示了在慢性腎病中的安全性高、耐受性好,患者臨床獲益明顯。研究報道NRF2激活劑在治療Alport綜合征的臨床試驗中取得很好的療效。因此,TBN有可能給Alport綜合征患者帶來獲益。TBN用于治療Alport綜合征的臨床試驗已取得中國CDE臨床試驗許可。
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